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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

270

Références bibliographiques

519

Mots-clés

Lentivirus/genetics Male AAV Cellules souches pluripotentes HEK293 Cells Adaptive immunity Modélisation pathologique Adeno-associated virus CRISPR CRISPR/Cas9 Muscle disease Aequorin Myotonic dystrophy type 1 Retinitis pigmentosa Knockout Reporter AAV vector Thérapie génique Myopathies Mice Genome editing Genes Gene Transfer Techniques Gene Expression Regulation Genetic Therapy Animals Inbred mdx Induced pluripotent stem cells Liver Human pluripotent stem cells Muscular Dystrophy Muscular dystrophy Adult Animal models Human Immunology Metabolism Astrocyte Golgi apparatus FKRP Lentiviral vector Thérapie cellulaire Inbred C57BL Calcium Genetic Loci Cholesterol Genome Human induced pluripotent stem cells Canine MiRNA Dependovirus/genetics/immunology Dosage Cell Line DLK1-DIO3 Mutation Cellules souches embryonnaires humaines Myopathy Humans Duchenne Muscular Dystrophy Transfection/methods Dystrophin Transcriptomics Myotonic dystrophy Female Duchenne muscular dystrophy Protein Tyrosine Phosphatases Progeria Child Neurons Astrocytes Transduction Muscle Cell Proliferation Gene therapy Pompe disease Disease modeling Dependovirus/genetics CRISPR-Cas9 Genetic Therapy/methods RNA biology Mitochondria Polymorphism Cell therapy Age-related macular degeneration Cellules souches pluripotentes humaines Animal Antigens Genetic Vectors Virus Integration Neuromuscular diseases Disease Models Activin Receptors Genetic Pathological modeling Pluripotent stem cells DMD Receptors Viral Preschool Myotubular myopathy

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