index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Duchenne muscular dystrophy Differentiation Cellules souches embryonnaires humaines Secreted vesicles Thérapie cellulaire RNA biology Animal model Myelin And SR and OG wrote the paper Dystrophin Autophagy Modélisation pathologique Jonction neuromusculaire Neuromuscular Junction And OG designed research Neuromuscular junction Alström Syndrome AT Optogenetics And OG performed research Flavivirus Drought Cellules souches pluripotentes humaines Transplantation AMPK Peau Age-related macular degeneration Skeletal muscle cells Astrocytes Axon guidance Myotonic Dystrophy type 1 Sporadic ALS Botulinum neurotoxins And CM contributed new reagents/analytic tools Human Induced pluripotent stem cells Biomarker Trinucleotide repeat expansion In vitro models Astrocyte Action potential duration Myotonic dystrophy Alternative splicing Author contributions SR Transgenic mouse model Neurodegenerative disease Human pluripotent stem cell Anthropoids Aminopyrimidines Amd Drug repurposing Oligodendrocytes Huntington's disease Cell–cell communication Motoneurones Tissue engineering Pluripotent stem cells Human pluripotent stem cells Antiviral Regenerative medicine Pathological modeling Cellules souches humaines induites à la pluripotence BMP4 Amyotrophie spinale infantile High throughput screening Mitochondria Biologie du développement Myotonic dystrophy type 1 And OG analyzed data Splicing Cellules souches induites à la pluripotence Axial Acoustic cues Cellules souches pluripotentes AS Age-related Macular degeneration Criblage à haut débit Spinal cord Transcriptomics Myotonic Dystrophy Autism Abies alba Mécanismes moléculaires Aging Biologie cellulaire Cell therapy Progeria Stem cell MND Ageing Disease modeling Neurons Dystrophie Myotonique de type 1 Retinitis pigmentosa Human induced pluripotent stem cells Motor neurons Forest Arrhythmogenic cardiomyopathy Transgenic mouse Spinal muscular atrophy

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